大藥廠輝瑞(紐約證交所:PFE)宣佈,其獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)加速批准其新藥Elrexfio(中文名待定),這是一種針對再生不良性多發性骨髓瘤(RRMM)的突破性BCMA-CD3定向雙特異性抗體。該藥物專門為經歷了四線以上治療的病人設計,包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。繼續批准將取決於該藥物的臨床效益通過驗證研究得到證實。
這一里程碑標誌著治療選擇有了重大進步,因為Elrexfio成為美國首個上市的固定劑量皮下給藥的BCMA-CD3定向雙特異性抗體。24周後每周一次治療後,病人將有機會轉為每兩周一次的長期劑量計劃。
輝瑞股價在當前年度下跌31%,與行業7.8%的上漲形成對比。
FDA批准Elrexfio是基於MagnetisMM-3期II研究中收集的數據。該研究評估了Elrexfio在經歷多線治療的RRMM患者中的效果,Elrexfio作為他們的首要BCMA定向治療。值得注意的是,數據顯示Elrexfio產生了迅速強大的反應,同時安全性可控。在經歷四線或更多線治療的患者中,總反應率為58%。令人印象深刻的是,其中82%的患者在最短9個月內維持了反應,中位首次反應時間為1.2個月。FDA批准也考慮到MagnetisMM-3研究的一個亞組數據,在63例經歷四線或更多線治療的患者中,總反應率為33%。
然而,Elrexfio的批准附有盒警,內容涉及細胞釋放綜合徵和神經毒性。
MagnetisMM計劃繼續探索Elrexfio在更早期治療各個階段的潛力,無論是單獨使用還是與其他組合療法結合,涵蓋新診斷多發性骨髓瘤到RRMM的全譜多發性骨髓瘤進程。此外,Elrexfio在歐盟的營銷許可申請目前也在評估中。
輝瑞2023年的動態策略包括在18個月內推出19種新產品或指征(與COVID無關),其中大部分安排在年底前後。該公司的目標是在2030年前,這些新產品將產生約200億美元的銷售額。重要的是,根據輝瑞的估計,其中三分之二的產品具有潛在的 blockbuster 潛力。
最近幾個月,輝瑞為幾種重要治療獲得FDA批准,包括5月為老年人批准的RSV疫苗Abrysvo、3月為急性偏頭痛治療批准的CGRP受體拮抗劑Zavzpret(zavegepant鼻噴霧)、以及6月為成人和青少年嚴重禿髮性脫髮批准的JAK3抑制劑Litfulo(ritlecitinib)。FDA還在6月批准了Ngenla,這是一種治療兒童生長激素缺乏的延長釋放每周治療。
輝瑞對Abrysvo RSV疫苗、乾癬性結腸炎藥物etrasimod(目前正在美國和歐盟審查中)以及五價腦膜炎球菌疫苗(待美國和歐洲批准)等新產品推出前景感到樂觀。這些新產品推出,加上戰略性業務發展,包括建議收購Seagen(SGEN),將使輝瑞在2025年及以後保持持續增長。
今年早些時候,輝瑞宣佈計劃以每股229美元現金收購癌症治療專業公司Seagen,相當於約430億美元的企業價值。該收購預計通過引入抗體藥物配體將豐富輝瑞的癌症藥物組合。Seagen目前在市場推出四種癌症藥物,即Adcetris、Padcev、Tukysa和Tivdak。輝瑞和Seagen之間的交易計劃在2023年底或2024年初完成,Seagen股東已經表示同意。